Protocoles en cours

PHRC DIATROC

Par Helder Fernandes, le 12/11/2009

Mise au point d’une approche pour le diagnostic différentiel des Purpuras Thrombopéniques Idiopathiques Chroniques (PTIC) et des Thrombopénies Congénitales (TC) / Etude DIATROC

Justification/contexte : Les Thrombopénies Congénitales (TC) constituent un ensemble de maladies rares, souvent méconnues et diagnostiquées à tort comme des Purpuras Thrombopéniques Idiopathiques Chroniques (PTIC). Ces PTIC, qui sont des diagnostics d’exclusion, sont le plus souvent traités par des corticoïdes ou des immunoglobulines intraveineuses et parfois, lorsque la thrombopénie est réfractaire, une splénectomie est effectuée. Actuellement, c’est bien souvent devant un cas de thrombopénie réfractaire au traitement du syndrome dysimmunitaire que la notion de TC est évoquée. Le pourcentage de faux diagnostics (diagnostics de PTIC portés de façon erronée) semble représenter à ce jour 10 à 20 % des cas.
Objectifs : L’objectif principal de cette étude est de fournir des éléments cliniques et biologiques simples et pertinents permettant de distinguer une possible TC d’un PTIC. Les objectifs secondaires sont d’évaluer le pouvoir discriminant de chacun des tests biologiques employés, d’évaluer au sein de la cohorte la prévalence des diagnostics erronés et enfin, d’évaluer le coût-performance de cette nouvelle démarche diagnostique.
Schéma de la recherche : Il s’agit de réaliser une étude observationnelle à visée diagnostique dans le cadre de la prise en charge de chaque patient avec collection de données cliniques et biologiques.
Critères de jugement : Le critère de jugement principal de notre étude sera la création d’un modèle à visée discriminante en prenant en compte toutes les données disponibles, ou un sous-ensemble de données en fonction du coût ou de la facilité de réalisation des examens concernés. Les  critères de jugement secondaires seront la mesure du ratio coût-efficacité du modèle et l’exploration de son coût-simplicité par une analyse de sensibilité.
Taille de l’étude : Au total, 200 patients seront inclus dans ce protocole et répartis de la manière suivante :
- 50 sujets constitueront le groupe des thrombopénies diagnostiquées comme des PTIC ;
- 50 sujets constitueront le groupe des TC ;
- Un groupe de 100 sujets à partir desquels sera testée la pertinence du modèle statistique construit à partir des 2 premières populations.

 

Gestionnaire :
Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
12 rue Dubernat, 33404 Talence Cedex FRANCE


Investigateur coordonnateur :
Dr Paquita NURDEN
Laboratoire d'Hématologie
Centre Cardiologique Haut-Lévèque 33600 PESSAC
Tél : 05.57.65.68.43 - Fax : 05.57.65.68.45
Mail : paquita.nurden@cnrshl.u-bordeaux2.fr